Un paciente de 38 años recuperó la vista tras someterse a una nueva terapia génica de “doble vector”. Él padecía una rara enfermedad de la retina, pero, con el nuevo avance génico, pasó de tener una vista borrosa a poder ver con claridad. Aunque estuviera en entornos con poca luz.
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Créditos de imagen: iStock | EspecialEn Italia, un hombre de 38 años se convirtió en el primer paciente del mundo en recuperar la vista al someterse a una nueva terapia génica de “doble vector”. El paciente padecía una rara enfermedad de la retina, pero la terapia génica resultó ser altamente efectiva para corregirla.
El tratamiento se llevó a cabo en la Clínica de Oftalmología de la Universidad Vanvitelli de la región de Campania. Fue aquí donde el paciente se sometió a la operación, y gracias a ello es que, de tener una vista borrosa, pudo ver subtítulos de televisión, distinguir formas de objetos. Así como ver con claridad, aunque estuviera en entornos con poca luz.
El paciente sufría de una extraña enfermedad hereditaria de la retina asociada con sordera y ceguera progresiva: el Síndrome de Usher tipo 1B.
Fue sometido a la nueva terapia génica desarrollada por el Instituto de Genética y Medicina de Pozzuoli (Tigem). Junto con otros 7 italianos que también recibieron tratamiento en este centro médico entre 2024 y abril de 2025. Aunque solo se conocen los resultados del hombre de 38 años.
Una nueva terapia génica que devolvió la vista a un paciente con una rara enfermedad
“El procedimiento de terapia génica en sí no es particularmente complejo: se realiza bajo anestesia general y consiste en inyectar dos vectores virales separados en el espacio subretiniano, cada uno con la mitad de la información genética necesaria para producir la proteína que falta en los pacientes”.
Reveló Francesca Simonelli, jefa del Centro de Terapias Oculares Avanzadas de la Universidad Luigi Vanvitelli. Asimismo, el paciente explicó que decidió ser el primer paciente, no solo para beneficiarse a él. Sino “por todos aquellos que pasaban por las mismas dificultades”.
“Antes de la terapia génica, todo era confuso, indistinguible. Ahora puedo salir solo por la noche, reconozco a mis compañeros, las formas de los objetos, puedo leer los subtítulos de la televisión incluso de lejos, puedo ver los pasillos del almacén donde trabajo sin tropezar”. Expresó.
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Créditos de imagen: iStockResultados y eficacia del tratamiento
Simonelli explicó que, tan solo dos semanas después de someterse al tratamiento “ya mostraba una mejoría en su visión, y al cabo de un mes veía mejor incluso con poca luz y hasta la fecha, ha recuperado la vista de forma efectiva”.
Los datos preliminares que se recopilaron con los otros siete pacientes sometidos al mismo tratamiento “confirman la seguridad y la tolerabilidad de la terapia génica”.
Según menciona Simonelli, haciendo énfasis en que “no se registraron efectos adversos graves con ninguna de las dosis probadas, y la inflamación ocular observada en algunos pacientes es poco frecuente, limitada y se resuelve con corticosteroides”.
Por ello, es que este nuevo tratamiento sería de gran ayuda preservar o restaurar la visión en personas con síndrome de Usher tipo 1B. Así como en pacientes con otras enfermedades oculares hereditarias causadas por defectos en genes.