Un nuevo avance dentro de la medicina génica ha permitido que 10 personas con sordera congénita pudieran escuchar por primera vez. Este logro tuvo lugar en China, y abre las puertas a nuevas terapias que ayuden a millones de personas a recobrar este importante sentido.
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Créditos de imagen: FreepikRecientemente, se dio a conocer que 10 personas, entre niños, adolescentes y adultos que padecían sordera congénita consiguieron escuchar por primera vez. Esto gracias a un tratamiento experimental que se llevó a cabo en China.
El estudio, donde se detallan los resultados de la investigación, se dio a conocer en la revista Nature Medicine. Este nuevo avance representa una esperanza para todas aquellas personas que buscan corregir la falta de audición que tenga un origen genético.
Una ventaja de esta nueva terapia es que los resultados que ofrece amplían lo que se logró obtener en ensayos anteriores, esta vez, beneficiando a menores de edad. Este tratamiento se les aplicó a pacientes en edades de entre 1 y 24 años, todos ellos portadores de una mutación en el gen OTOF.
Este gen es el responsable de producir la proteína otoferlina, que es necesaria para la transmisión del sonido del oído interno al cerebro. Para lograr que las personas pudieran escuchar, se tuvo que llevar a cabo un procedimiento mínimamente invasivo.
El tratamiento chino revolucionario que permitió a 10 personas escuchar por primera vez
Los pacientes seleccionados para este tratamiento tenían entre 1 y 24 años de edad. La terapia consistió en inyectar un virus modificado con una versión sana del gen OTOF, lo que permitió restaurar de forma parcial o total la audición.
Quienes respondieron mejor fueron las niñas y niños de entre cinco y ocho años, aunque también algunos adultos jóvenes mostraron mejorías notables. Uno de los casos de mayor éxito fue el de una niña de 7 años, quien, tan solo 4 meses después del tratamiento, ya era capaz de mantener conversaciones cotidianas.
“El éxito de esta terapia en pacientes mayores es especialmente significativo, ya que hasta ahora los ensayos se habían centrado en menores de corta edad”. Reveló Maoli Duan, investigador del Instituto Karolinska y coautor del estudio.
Por el momento, los participantes del estudio seguirán siendo monitoreados por el equipo de científicos, para comprobar cuál es la duración del efecto de este novedoso tratamiento.
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Créditos de imagen: FreepikReacciones adversas al aplicar esta nueva terapia
Las reacciones adversas que presentaron los participantes fueron mínimas. Entre ellas, la que más destacó una reducción temporal de algunos glóbulos blancos. Pero las complicaciones no siguieron arriba de los 12 meses. Este innovador estudio se llevó a cabo por un consorcio de hospitales chinos y el Instituto Karolinska de Suecia.
Este tuvo financiamiento de Otovia Therapeutics, empresa que desarrolló la terapia. Y no solamente abre las puertas hacia mejores tratamientos que mejoren otros tipos de sordera genética. Como las causadas por los genes GJB2 y TMC1.
Por el momento, las investigaciones en modelos animales ya han demostrado que los resultados son prometedores, de acuerdo con estimaciones de los autores de dichos estudios.